日前，和元生物登陆科创板，成为A股基因治疗第一股和元生物董事长潘讴东在接受中国证券报记者专访时表示，基因治疗具有药物开发难，生产工艺复杂，上下游整合性高等特点，公司凭借多年研发积累和前瞻性判断，持续打造全面的技术平台以及大规模GMP生产体系，成为基因治疗CDMO行业领军企业未来公司将深化基因治疗领域整体布局，大幅提高研发创新水平和全面服务能力，进一步巩固基因治疗综合服务平台优势，更好地服务基因治疗行业潘讴东表示
紧抓市场机遇
为什么选择基因治疗赛道潘讴东告诉记者:2003年我国第一款基因治疗重组腺病毒注射液‘今又生’诞生，同时大量关于病毒载体的基础研究兴起当时我意识到病毒载体既可以作为研究工具，又可以作为治疗性药物，可能是未来生物医学发展的一个突破点
潘讴东表示，基因疗法的原理是针对致病基因开展修复，这使得根治遗传性疾病成为可能，主要优势在于单次治疗，长期有效，并对肿瘤，遗传性疾病等广泛适应症进行覆盖。
弗若斯特沙利文数据显示，2015年以来，全球基因治疗行业高速发展2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年全球基因治疗市场规模达到305.4亿美元
同时，政策利好不断释放，基因与生物技术被确定为七大科技前沿攻关领域之一上海市十四五规划提出，支持细胞治疗及基因治疗，建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系
技术引领发展
基因药物具备活性，同时药物容易交叉污染，工艺方面挑战很大和元生物的核心竞争力在于全面的技术平台和大规模，高灵活性的GMP平台，大量成功项目证明了这一点潘讴东表示
根据消息显示，和元生物拥有包括分子生物学平台，实验级病毒载体包装平台，细胞功能研究平台，SPF级动物实验平台，临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台，质控技术研究平台在内的全面技术平台。。
潘讴东介绍，公司基于以上技术平台，形成了两大核心技术集群，分别是基因治疗载体开发技术，基因治疗载体生产工艺及质控技术，有针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发，不同规模的工艺放大，大规模GMP生产，质量控制等环节面临的技术瓶颈。
病毒载体主要做什么潘讴东表示:把卫星发射到火星，需要高性能，高靶向的运载火箭，而在基因治疗中，病毒载体就是高效递送基因到细胞中的‘火箭’，和元就是帮你量身定做‘火箭’的人
潘讴东认为，基因治疗是一个新兴产业，工艺技术经验欠缺，大规模生产难度大等问题阻碍行业发展，基因治疗CDMO凭借大量项目经验，能够帮助药物开发企业降低研发成本，提高效率和药物质量基因治疗行业的CDMO与药企合作更为紧密特别是对于新兴市场，更快，更高效率的产品落地可以帮助企业更好地融资和进行市值管理
高效的项目执行力是提升客户黏性的关键要素潘讴东告诉记者，和元生物凭借强劲的研发能力和丰富的GMP生产运营经验，已累计运行近百个CDMO项目，约50个CDMO项目已完满交付，促进了大量基因治疗疗法进入临床
凭借在基因治疗领域的多年积淀，和元生物积聚了包括深圳亦诺微，上海复诺健，中因科技，北恒生物等知名基因治疗企业，以及中国科学院，复旦大学，北京大学，浙江大学，中山大学等知名院校在内的一批优质客户。在生物医疗领域，基因治疗是当之无愧的“明星”之一，承载着数百种先天遗传罕见疾病和多种后天性疾病治疗的希望。
截至目前，公司拥有近5000平方米的基因治疗载体研发中心，逾10000平方米的基因治疗产品GMP生产平台，包括质粒生产线1条，病毒载体生产线5条，CAR—T细胞生产线2条，建库生产线3条，灌装线1条，GMP产能规模已达国外同类企业水平。
突破产能瓶颈
本次和元生物IPO募资12亿元，其中10亿元用于临港的和元智造精准医疗产业基地建设项目项目一期计划于2023年年初投产，二期计划于2025年年初投产
潘讴东表示，最近几年来和元生物新承接的订单不断增加，CDMO业务收入快速增长，但逐步面临GMP产能瓶颈，交付压力下如何扩产能成为关键。
财报显示，和元生物2018年—2021年营业收入分别为4420.97万元，6291.45万元，14276.91万元以及25494.91万元。
潘讴东介绍，项目建成后，GMP生产线将大幅扩充，车间生产设备及管理控制体系将全面升级，公司能够针对客户从临床前研究到临床试验各阶段的工艺开发，样品生产，大规模商业化生产的广泛需求，提供覆盖质粒，腺相关病毒，溶瘤病毒，CAR—T的领先技术工艺方案及GMP生产服务。近年来不仅陆续有新的基因治疗产品获批上市，也有越来越多的公司重金涌入这一赛道。
除临港项目外，募集资金另一部分会用来加大人才引进和培养这个行业的技术人才非常紧缺，目前我们已与部分高校合作进行定向培养未来将加大研发投入，强化研发人员梯队建设及自主创新能力，打造全球化竞争力潘讴东告诉中国证券报记者
。
