日前，港股创新药企基石药业宣布，中国国家药品监督管理局已批准同类首创药物拓舒沃的新药上市申请拓舒沃是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者这是继两款同类首创精准治疗药物普吉华，泰吉华，以及肿瘤免疫治疗药物择捷美获批上市后，该公司在一年内成功获批上市的第四款创新药它的上市将填补急性髓系白血病精准靶向治疗的空白，也为基石药业打开新的治疗市场
根据消息显示，急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%伴伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变
根据消息显示，拓舒沃是一款IDH1抑制剂，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应它的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010—101，该研究的主要研究者，中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性
上述研究显示，拓舒沃在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML的30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率为36.7%，其中11例患者均达到了完全缓解估计的12个月的持续缓解率为90.9%该研究成果于2021年欧洲肿瘤内科学会年会以优选口头报告形式公布
值得注意的是，在AML领域，除了用于复发难治患者，拓舒沃作为一线疗法也取得重大进展拓舒沃用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病患者的无事件生存期和总生存期，患者的中位降低拓舒沃联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择基石药业首席医学官杨建新表示，基石药业计划未来与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者
目前，拓舒沃多项临床研究正在开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者，晚期胶质瘤，胆管癌等多个适应症，未来还有巨大的可开发市场潜力在美国，该药的适应症已经被批准扩大到治疗年龄ge，75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者拓舒沃的上市，也标志着基石药业开始迈向更加多元的治疗市场2021年以来，基石药业上市的的新药已经覆盖了非小细胞肺癌，胃肠道间质瘤，急性髓系白血病等不同治疗领域，这些领域均是目前中国医药市场未满足的治疗需求
