据中国健康促进与教育协会公布的调查数据显示，我国儿童性早熟患病率为0.43%，女孩发病率为男孩的5-10倍。儿童性早熟已经成为发病率较高的儿童内分泌疾病。
6月1日，北京大学药学院药事管理与临床药学系主任、国家卫生健康委药事管理与药物治疗学委员会副主任委员史录文，国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢科主任、中国医师协会青春期医学分会主委巩纯秀，国家儿童医学中心首都大学附属北京儿童医院药学部副主任魏京海做客人民健康演播室，围绕儿童疾病谱变化、用药现状、长效抑制剂和推进儿童健康事业举措等方面展开探讨，共话“打造儿童性早熟长效保护新路径”。
儿童疾病谱变化带来新挑战
随着人民生活水平提高，发生改变的不单是儿童健康发展目标，疾病谱也在悄然发生变化。巩纯秀介绍说:“近些年，随着营养状态改善，前几十年很少见的儿童超重肥胖、性早熟、矮小如今也越来越多，一些与自身免疫相关的甲状腺疾病、遗传代谢内分泌罕见病在内分泌科也变得常见。这些疾病谱变化，容易为儿童患者带来一些心理问题。”
据巩纯秀介绍，中枢性性早熟是性早熟中较为常见的一种，占比率为50%以上。目前一线药物是促性腺激素释放激素类似物GnRHa，该类药物作用于垂体，阻断小丘脑-垂体-性腺轴，降低性激素水平，从而达到治疗目的。
“目前，我国儿童用药面临的最大困难是疾病专用药物少，有适应证、有规格和满足儿童口感的剂型更少，需要企业积极研发创新药品。”史录文说，《第三批鼓励研发申报儿童药品建议清单》《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》等利好政策的陆续出台，有利于研发企业整合研发队伍力量、整合资源，将创新药品更快、更及时地提供给临床，以满足患者需求。医务人员也会有更多可选择的药物去针对疾病提供治疗方案。
长效抑制剂提供治疗新选择
对于性早熟患儿，短效制剂需要频繁给药，极大地降低了患者依从性，可能导致无法实现治疗目标。相比于短效制剂，长效缓释制剂则可以实现数周、数月甚至数年的药物持续释放。
魏京海介绍，促性腺激素释放激素类似物目前在市场上多是一月剂型，儿童患者治疗周期为每年注射13次，但更长效的三月制剂每年注射次数能降低为4次，注射次数减少、药效延长等适应性为患儿及其家庭带来很多方便；除了药物本身经济性，患者及家属就医、购药、往返路费等不必要的费用也可以省去。综合指标来讲，更长效制剂在创新性、适宜性和经济性上都具有优势。“近期获批的中枢性性早熟长效制剂，从临床角度来说，其治疗的安全有效性已获得了临床认可，如果相关药物能够更广泛地用于临床可有效地提升药品可及性，为医务人员、患者提供多样选择”。
“创新药物会对儿童患者依从性带来更多的改善。”巩纯秀说，目前临床上多使用每月注射一次的一月剂型，对于外地患者来说该注射频率会对其生活、经济花费造成一定影响，从而影响患者依从性。若患者依从性不够高，会影响相应的治疗效果。她认为，若更长效剂型安全性好、效果好、依从性好、经济价值高，则应该把它作为一个儿童性早熟长期治疗的新路径。
多措并举推动儿童健康事业
国家高度重视儿童事业发展，先后制定实施三个周期的中国儿童发展纲要，多措并举促进儿童健康。经过几十年的发展，我国儿童健康事业已从“量的累积”转向“质的提升”。
史录文认为，推动儿童健康事业高质量发展还应从加快儿科专业人才培养和提升儿科健康产品研发能力两方面着手。一方面，加快儿科专业人才培养，提升我国儿科医生、儿科药师和其他相应专业人员的数量、质量及能力建设。儿童既是每个家庭的未来，也关乎祖国的未来，他们需要有一支强大专业的队伍作为其健康守护者；另一方面，加快儿童健康产品专科化，提升研发儿童健康新产品能力，为儿童提供更好的健康产品。这样，才能保护好儿童健康，提升儿童生命质量和生活质量。
魏京海提出，首先要加强医疗机构药师队伍建设，向大众宣传和倡导合理用药概念，促进全社会对合理用药的了解和关注；其次，希望有更多适合儿童使用的剂型出现并保障其口味、可及性。他认为，提高药物可及性或许是未来整个医疗机构整体高质量发展的方向之一。
