8月31日,闵行区副区长谭瑞琮带队赴尧唐生物科技有限公司开展调研,区科委、区生物医药工作专班相关负责人参加调研,吴泾镇主要领导陪同调研。
谭瑞琮一行听取了尧唐生物创始人吴宇轩关于公司发展情况以及新开发的体内基因编辑药物的介绍。今年2月,尧唐生物宣布其自主开发的创新型碱基编辑系统正式获得国家知识产权局(CNIPA)专利授权,成为首个获得国家专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。今年4月,其创新型DNA编辑系统(YolCas12?)获得了国家知识产权局专利授权。近日,尧唐生物以超10亿元的价格将在研PCSK9靶点的碱基编辑药物YOLT-101中国大陆区域的独家许可权益授予了信立泰。
谭瑞琮高度赞扬了尧唐生物在基因编辑和治疗领域原创技术成果的突破,并表示闵行区作为全市生物医药产业重要承载区,将更为关注和重视生物医药产业的发展。针对企业提出的在GMP生产厂房、联合实验室、政策支持等方面的诉求,闵行区将会同相关部门和属地街镇,并积极争取市级部门支持,全力推进和落实。
尧唐生物是一家以创新为驱动,专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年,依托多个技术创新平台,成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas?和碱基编辑器YolBE?,获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒,实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地,拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个产品管线YOLT-201的临床试验已于今年三月获得国家药监局批准,今年六月成功完成首例患者入组,标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入注册临床阶段。同时,基因编辑治疗家族性高胆固醇血症(FH)和原发性高草酸尿症(PH1)的项目都已成功开展了研究者发起的临床研究,取得了优异的临床效果。